治験情報 詳細

治験の目的

この治験の目的は、標準治療による治療を受けたことのない成人の患者さんを対象として、治験薬の有効性と安全性を確認することを目的としています。

治験概要

この治験に参加された患者さんは、最長で52週にわたって、1日2回治験薬を経口で服用していただきます。また、治験期間中は24回ほど（最初の6ヵ月間は2週間ごとに、それ以降は1ヵ月に1回）来院していただきます。

主な治験の参加基準

1. 18歳以上の成人の方
2. aHUSと診断され、標準治療による治療歴がない方
3. 血小板が減少している方
4. 溶血性貧血のある方
5. 慢性血液透析または慢性腹膜透析を受けていない方

一部の主な参加基準のみを掲載しており、他にも詳細な基準があります。

治験で使用する薬剤

治験実施医療機関

jRCTで公開されている治験情報より引用

その他

aHUSは、補体副経路と呼ばれる体の免疫にかかわる重要な仕組みの1つが無秩序に活性化されることで発生する、非常にまれな病気です。補体副経路は本来、感染から体を防御する役割を担っています。しかし、aHUSになると、補体副経路が過剰に活性化されることによって全身の細い血管が攻撃されてダメージを受け、血小板などの血液の成分が集まって血栓が作られます。その結果、血小板が減少したり、赤血球が血栓にぶつかり破壊される（溶血）ことで貧血が起きたり、腎臓の炎症、腎障害などが引き起こされます。持続的な炎症によって腎臓が絶えず損傷するようになると、血液から老廃物をろ過するという腎臓の機能が働かなくなります（腎不全）。