治験情報 詳細

治験の目的

この治験の目的は、NLRC4-GOF、XIAP欠損症、またはCDC42異常症などの自己炎症性疾患の治療として、治験薬が安全で有効かどうかを評価することです。

治験スケジュール

ランダム化治療中止、二重盲検、プラセボ対照デザインの3期多施設共同試験

治験概要

この治験は３つの投与期間（Period）で構成されています。この治験のPeriod 2では、２分の１の確率で治験薬の代わりにプラセボが投与されます。Period 1およびPeriod 3ではプラセボの投与はなく、治験薬のみが投与されます。

主な治験の参加基準

1. スクリーニング時に体重3 kg以上、0歳以上の方
2. 治験担当医師が重要と判断した感染症の症状がない方
3. HIV（ヒト免疫不全ウイルス）検査、B型肝炎、C型肝炎、結核の検査結果が陽性ではない方
4. 妊娠中ではない方。また治験中に妊娠を希望されない方
5. 遺伝学的にNLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症と診断されている方

一部の主な参加基準のみを掲載しており、他にも詳細な基準があります。

治験で使用する薬剤

治験実施医療機関

jRCTで公開されている治験情報より引用